7 Temmuz 2023 – Alzheimer hastalığı alanındaki uzmanlar, bir gün sonra “çığır açan”, “kutlama” ve “heyecanlı” gibi eserler ortaya atıyorlar. FDA onayladı hastalığın erken evrelerini tedavi etmek için yeni bir ilaca tam onay.
Görünürde bir tedavi yokken, araştırmalarda hastalığın ilerlemesini ortalama %27 yavaşlatan Leqembi gibi bir ajan da dahil olmak üzere, herhangi bir yeni onay umut veriyor. Endişeler, FDA’nın ilacın etiketinde kutulu bir uyarı istemesine neden olan beyin şişmesi veya kanaması gibi bazı nadir ancak potansiyel olarak ciddi yan etkilerin raporlarını içerir.
Fiyat da dikkate alınabilir. Lecanemab’ın yılda 26.500 dolara mal olduğu tahmin ediliyor ve ilaç üreticisi Eisai, tedavi edilen her hastanın bir hastalığı olduğunu söyleyerek bunu haklı çıkarıyor. 37.600 $ “hasta başına yıllık değer”” topluma.
Lecanemab, erken evre Alzheimer hastalığında hafif düşünme ve hafıza sorunları olan kişilerde ilerlemeyi yavaşlatmayı amaçlamaktadır. Bu bir tedavi değildir ve halihazırda daha ilerlemiş bir hastalıkla yaşayan insanlar için ilerlemeyi tersine çevirmez.
Türünün ilk örneği
“Bu, Alzheimer hastalığı için hastalığı modifiye edici bir tedavi için şimdiye kadarki ilk geleneksel onaydır. Kâr amacı gütmeyen Alliance for Aging Research’ün başkanı ve CEO’su Susan Peschin, “Dolayısıyla bu, hastalar ve aileleri için büyük bir kazanç” dedi. İttifak’ın bu ajanın tam FDA onayı kazanmasından “heyecanlandığını” da sözlerine ekledi.
“Bunun uzun süreli önemli bir etkisi olacak bir tedavi ya da terapi olmadığını biliyoruz. Ancak erken Alzheimer’ın ilerlemesini 18 ayda %27 oranında yavaşlatan bir terapiye sahip olmak – bu, hafif bilişsel bozukluğu olan insanlar için çok şey ifade edebilir,” dedi Peschin.
İlacı aldıktan bir buçuk yıl sonra Leqembi, Alzheimer hastalığının semptomlarını plaseboya kıyasla 5 aydan fazla geciktirdi.
Bunun insanların günlük yaşamlarında bir değişiklik yaratıp yaratmayacağı sorulduğunda, Alzheimer Derneği’nde bilimsel katılım kıdemli direktörü olan PhD Rebecca Edelmayer, evet dedi. Araştırmada plaseboya kıyasla ek 5,3 aylık gecikmiş ilerleme “bir birey için erken bir aşamada çok değerli olacaktır. Bu, aileleriyle daha fazla zaman geçirmek, mezuniyetlere katılmak ve bağımsız olmak anlamına geliyor… böylece anlamlı hayatlar sürmeye devam edebilirler.”
San Francisco’daki California Üniversitesi’nde radyoloji ve biyomedikal görüntüleme, tıp, psikiyatri ve nöroloji profesörü olan Michael Weiner, erken Alzheimer hastalığı olan insanlar için artık bir umut olduğunu söyledi. “Büyük resim, bunun bir atılım olduğu.”
Aynı zamanda dünyanın en büyük gözlemsel çalışması olan Alzheimer Hastalığı Nörogörüntüleme Girişimi’nin baş araştırmacısı olan Weiner, siz veya sevdiğiniz biri erken aşamalardaysanız, “değerlendirme için bir doktora gitme zamanı” dedi. alzheimer için dünya.
“İnsanlar çok beklerse kapı kapanabilir.”
Tedavi Ne Kadar Güvenli?
“Tedaviye bağlı yan etkiler ya da yan etkiler mutlaka vardır. Bu yüzden kara kutu uyarısı taşıyor” dedi Weiner.
FDA kutulu uyarısı, “ciddi ve yaşamı tehdit eden olaylar” riskleri için güvenlikle ilgili en yüksek uyarı olarak kabul edilir. Leqembi ve Alzheimer hastalığını tedavi etmek için kullanılan diğer ilaçlarla ilgili endişe, beyindeki amiloidle ilişkili görüntüleme anormallikleridir (ARIA). ARIA yan etkileri mikro kanamaları ve beyin şişmesini içerir.
Peschin, halkın bu riskleri bilmesinin ve bunları doktorlarıyla tartışmasının önemli olduğunu söyledi. Riskler “birçok insan için minimum” dedi, ancak APOE4 adı verilen genetik mutasyonun iki kopyasına sahip kişilerin bu yan etkiler açısından daha yüksek risk altında olduğunu da sözlerine ekledi.
Edemayer, kutulu uyarının bu yan etkilerden bazılarına dikkat çekmeyi amaçladığını söyledi. “Bireyler veya aileler ile klinisyenler arasında zorunlu tedavi kararları verebilmeleri için bu tartışmaların yapılmasını gerçekten memnuniyetle karşılıyoruz.” Diğer koşulları tedavi etmek için birçok ilacın FDA kutu uyarıları taşıdığını da sözlerine ekledi.
Weiner, kanama riski nedeniyle kan sulandırıcı ilaç kullanan kişilerde Leqembi kullanımına karşı uyardı. Bu resmi bir FDA uyarısı değil, “ancak kan sulandırıcı kullanıyorsanız, mikro kanama makro kanamaya dönüşebilir.”
Beyinde son derece ciddi olabilen çok sayıda büyük kanama olduğunu açıkladı. Leqembi veya aducanumab gibi bir monoklonal antikor alan ve nöbet geçiren, hastaneye kaldırılan veya ölen birkaç kişi olmuştur, sadece birkaç kişi.
Karşılanmamış Bir İhtiyaç
Tam onay büyük ölçüde bekleniyordu. FDA, ilk çalışmanın hastalığın ilerlemesini geciktirebileceğini öne sürmesinin ardından Ocak ayında Leqembi’ye hızlandırılmış onay verdi. Ajans, karşılanmamış bir ihtiyaç olduğunda ve daha büyük çalışmalar yapılırken bir ilaç ilk vaatlerini gösterdiğinde hızlandırılmış onay verir. Bu durumda ikinci bir araştırma klinik faydayı doğruladı ve FDA tam onay verdi.
Ayrıca geçen ay, FDA Danışma Grubu Leqembi için kanıtları gözden geçiriyor oybirliğiyle oylandı onay önermek için. FDA, danışma kurulu kararlarına bağlı değildir, ancak genellikle onların rehberliğini takip eder.
Lecanemab, Alzheimer hastalığının altında yatan nedeni ele alır. Tedavi beyindeki amiloid plaklarının seviyelerini azalttı, ki bu plakların birikmesi bana uzun zamandır hafıza çalma hastalığında önemli bir suçlu olarak geldi.
Tedavi ayda iki kez IV infüzyon şeklinde verilir. Weiner, gelecekte daha uygun bir hap formunun bulunacağını umuyor.
Kapsamlı Medicare Kapsamı
Ayrıca, bir Medicare hastasıysanız, plan ilaç maliyetlerinin %80’ini karşılayacaktır, ancak önce yerine getirmeniz gereken birkaç gereksinim vardır. İlki açıktır – Medicare’e kaydolmanız gerekir.
Ancak Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri, beyinde beta-amiloid plaklarının belgelenmiş kanıtlarıyla birlikte hafif bilişsel bozukluk veya hafif Alzheimer hastalığı demansı teşhisi koymanızı da gerektirir. Edelmayer, “Bu kritik, Alzheimer hastalığıyla yaşamayan birine tedavi vermek istemezsiniz” dedi.
Doktorunuz ayrıca hasta verilerini girmek ve bakım için geri ödeme almak için CMS onaylı bir kayda kaydolmak zorundadır. Doktorunuz bu son gereksinimi karşılayacaktır.
İleriye Bakış
İlaç üreticisi Lilly, Alzheimer hastalığı için geliştirilmekte olan bir monoklonal antikorun faz III çalışmasını tamamladı. Adı donanemab ve yakında FDA incelemesine girmesi bekleniyor.
Alzheimer için halihazırda FDA tarafından onaylanan başka bir monoklonal antikor, Aduhelm’dir. Haziran 2021 onayı tartışmalıydı. FDA Danışma Kurulu’nun tüm üyeleri, onayına karşı oy kullandı.
Weiner iyimser, büyük bir resim perspektifi sundu.
“Sanırım hayatımız boyunca, tamamen normal olduklarını düşünen insanları belirleyerek ve semptomlar gelişmeden önce onları tedavi ederek bilişsel gerilemeyi ve bunamayı önleme yeteneğini göreceğiz” dedi.
6,5 milyon Amerikalıyı etkileyen Alzheimer hastalığı tipik olarak 15 yıl içinde gelişir ve bu sürenin çoğunda insanlarda hiçbir belirti görülmez.
“Tıpkı erken evre prostat kanseri veya erken evre meme kanseri gibi” dedi.
Ancak, amiloid plakları olan ancak Alzheimer hastası olduklarını bilmeyen insanları belirlemek ve hastalığı önlemek için onları monoklonal antikor tedavisi ile tedavi etmek için taramaları kullanan araştırmalar var. Bizi izlemeye devam edin.
Alzheimer Derneği, Alzheimer hastalığı olan kişileri ve sağlayıcılarını, kendi hesaplarına bilgi girmeye teşvik eder. Alzheimer Tedavi ve Teşhis Ağı (ALZ-NET) kayıt. 2021’de başlatılan bu sistem, eğitim, klinik bakım ve araştırmayı bilgilendirmek için Alzheimer hastalığına yönelik çok çeşitli tedavilerin güvenliği ve etkinliği hakkında sağlam bilgiler toplamayı amaçlıyor.