30 Haziran 2023 – Yönetilmesi zor tip 1 diyabetin nakledilen pankreas hücreleriyle tedavisi iki cephede ilerliyor; bir ürün yeni onaylandı ve diğeri klinik bir deneyde ilerleme kaydediyor.
Tip 1 diyabet, insülin üreten pankreatik beta hücrelerinin (pankreasın Langerhans kısmındaki adacıklarda bulundukları için genellikle sadece “adacıklar” olarak adlandırılır) vücudun kendi bağışıklık reaksiyonları tarafından yok edildiği otoimmün bir hastalıktır. Durumu olan kişiler, hayatta kalmak için enjeksiyon veya pompa yoluyla insülin alırlar ve ayrıca kan şekeri seviyelerini düzenli olarak ölçmeleri ve insülinlerini ayarlamaları gerekir.
Ancak tip 1 diyabeti olan bazı kişilerde genellikle şiddetli düşük kan şekeri (hipoglisemi) vardır ve kan şekeri düşüşüne işaret eden titreme ve terleme gibi semptomları hissetmeyebilirler. Bu kişiler (hipoglisemi habersiz olarak bilinirler) adacık hücre tedavisi için tek adaydır, çünkü kısmen reddedilmeyi önlemek için bağışıklık sistemlerini baskılayacak ilaç almaları gerekir – tıpkı diğer nakledilen organlar için gerekli olduğu gibi. bir böbrek – ve bu da riski beraberinde getirir. Araştırmacılar, bağışıklık bastırıcılara olan ihtiyacı sona erdirmek için çalışıyorlar.
Çarşamba günü FDA, ölümlerinden sonra organlarını bağışlamayı kabul eden veya aileleri tarafından kabul edilen ölü donörlerden alınan pankreas adacık hücrelerinden yapılan bir tedavi olan Lantidra’yı onayladı. CellTrans tarafından yapılan Lantidra, insülin kullanarak hedef kan şekeri seviyelerine ulaşamayan tip 1 diyabetli kişiler için onaylanmıştır.
Lantidra ile yapılan klinik çalışmalarda, 30 hastadan 21’i en az 1 yıl boyunca insülin almaya ihtiyaç duymazken, 10’u tedaviden sonra 5 yılı aşkın bir süre boyunca hala insülinden bağımsızdı. Ancak beş hastada hiç işe yaramadı.
Bu arada, kök hücrelerden yapılmış farklı bir pankreatik adacık hücresi türü olan Vertex Pharmaceuticals’ın VX-880’inin erken bir klinik çalışmasında, tip 1 diyabeti ve şiddetli hipoglisemisi olan iki kişi, en az bir yıl boyunca insülini tamamen bırakmayı başardı. ve diğer üç kişi o yönde ilerliyor. Bu bulgular 23 Haziran’da yıllık Amerikan Diyabet Derneği Bilimsel Oturumlarında sunuldu.
Her iki adacık türü de, tip 1 diyabeti olmayan kişilerde çeşitli organlardan karaciğere kan ve pankreastan karaciğere insülin taşıyan portal vene infüze edilir.
David, “On yıllardır, kontrol edilmesi en zor tip 1 diyabetlilerin – ve özellikle sık ve şiddetli hipoglisemisi olanların – küçük bir alt kümesi için bir tedavi olarak pankreatik adacık nakli vaadi iki büyük engelle karşı karşıya kaldı” dedi. M. Harlan, MD, Massachusetts Üniversitesi Diyabet Mükemmeliyet Merkezi’nin eş-direktörü.
“Biri, nakil için yetersiz adacık kaynağı ve ikincisi, nakledilen adacıkların bağışıklık reddini önlemek için bazen toksik olan bağışıklık bastırma” dedi.
Aynı zamanda bir tıp profesörü olan Harlan, “VX-880 kullanılarak elde edilen son sonuçlar, “kök hücre türevli adacıkların laboratuvarda yetiştirilebilmesi konusundaki her iki engelin de üstesinden gelme vaadini taşıyor, böylece neredeyse sonsuz bir tedarik olasılığını açıyor” dedi. Worcester’daki Massachusetts Üniversitesi Chan Tıp Okulu’nda.
Şu anda Amerika Birleşik Devletleri’nin yanı sıra birkaç Avrupa ülkesinde daha fazla insanı kapsayacak şekilde genişletilmekte olan VX-880 çalışmasında önemli bir güvenlik sorunu yoktu.
Lantidra ile yan etkiler arasında mide bulantısı, yorgunluk, anemi ve karın ağrısı vardı. Denemedeki çoğu kişi, ya portal vene IV prosedürden ya da bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlardan dolayı en az bir ciddi advers reaksiyona sahipti. Bazı durumlarda, bu olaylar, kişinin bu ilaçları kullanmayı bırakmasını ve nakledilen hücrelerin işlevini kaybetmesini gerektirmiştir.
FDA yaptığı açıklamada, “Her hasta için Lantidra’nın yararları ve riskleri değerlendirilirken bu yan etkiler dikkate alınmalıdır” dedi.