Yeni Onaylanan Alzheimer İlacı Hakkında Bilmeniz Gerekenler


6 Ocak 2023 — Merakla beklenen Alzheimer ilacı lecanemab oldu hızlandırılmış onay verildiFDA tarafından bu öğleden sonra tatus, yıkıcı hastalıktan etkilenen hastalar ve aileleri için çok az şeyin olduğu yerde umut veriyor.

ABD’de 6 milyondan fazla insan Alzheimer ile yaşıyor.

Bu bir tedavi değil, ancak 2 haftada bir damardan verilen ilaç gösterdi klinikte orta derecede olumlu etkiler erken evre hastalığı yavaşlatma denemeleri.

Ama çoğu temkinli. Geçen ay dergide yayınlanan bir başyazıda açıklandığı gibi Neşter“Alzheimer hastalığı topluluğu yanlış umutlara, hayal kırıklıklarına ve tartışmalara alıştı.”

Bazıları, klinik deneylerde beyinde kanama ve şişme gibi ciddi yan etkiler yaşadığından, lecanemab’ın güvenliği konusunda endişeleniyor. Bilim adamları son zamanlarda üçüncü bir ölüme atfedildi Lecanemab’a, marka adı Leqembi’ye, ancak ilaç üreticisi tartışmalı ilaç neden oldu.

Peki hastalar ve aileleri bugünün haberlerinden ne anlamalı? Burada ilacı çevreleyen en önemli sorulardan bazılarını yanıtlıyoruz.

Bugünün FDA Eylemi Ne Anlama Geliyor?

FDA, erken evre hastalığın ilerlemesini yavaşlatmada olumlu deneme sonuçları gösterdikten sonra Leqembi’ye hızlandırılmış onay verdi.

FDA izin verebilir hızlandırılmış onay ciddi durumları tedavi eden ve karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılayan ilaçlar için, ilaçlar daha büyük denemelerde incelenmeye devam ederken.

Ellerinde FDA onayı ile doktorlar şimdi reçete edebilir ilaç

Alzheimer Derneği’nin bilimsel angajman kıdemli direktörü olan PhD Rebecca Edelmayer, FDA’nın bugünkü hamlesiyle, üretimi hızlandırmanın ve nihayetinde ülke çapında dağıtım ve uygulamanın biraz zaman alacağını söylüyor.

“Doktorunuza müsaitlik durumunu sorun” diyor. “Asıl sorun, bu tedavi sınıfının sigortası ve Medicare kapsamı olmadan,
Yeni onaylanan tedaviden yararlanabilecek olanlar, yalnızca cepten ödeyebilenlere sunulacaktır. Kapsama olmadan, insanlar tedaviyi alamayacaklar.”

bu Washington Post hızlandırılmış onayla, ilaç üreticisi Eisai’nin tam FDA onayı için hemen başvurmasının beklendiğini bildiriyor, bu da muhtemelen bu yıldan önce gelmeyecek. Tam onay, Medicare’in ilacı kapsama yolunun açılmasına yardımcı olabilir.

Potansiyel fayda?

Leqembi’yi 18 aylık bir klinik deneyde alanlar, plasebo alan gruba göre hafıza ve düşüncede %27 daha az düşüş yaşadılar. Aynı zamanda, Alzheimer hastalarının beyinlerinde biriken ve hastalığın ayırt edici özelliği olarak kabul edilen yapışkan protein olan beyindeki amiloidi de azalttı.

Alzheimer’s Drug Discovery Foundation’ın kurucu ortağı ve baş bilim sorumlusu MD Howard Fillit, “Bu, klinik etkinliğin çok açık olduğu, hastalığı değiştiren bir ilaçla ilgili alanımızdaki ilk faz III çalışmasıdır” diyor.

Yan Etkilerle İlgili Endişeler

İlaç, beyin şişmesi ve kanama dahil olmak üzere bazı ciddi yan etkilerle bağlantılı olduğu için güvenlik endişelerini artırdı. Denemede, ilacı alan hastaların %14’ü deneyimli yan etkiler plasebo grubunda yaklaşık %11’e kıyasla beyin şişmesi ve kanaması dahil.

Bilim adamlarının üçünü birbirine bağladığı bildirildi ölümler klinik deney sırasında lecanemab’a verildi, ancak ölümlere neden olup olmadığı belli değil.

Fillit, ölen ilk iki kişinin lecanemab aldıklarında kan sulandırıcı kullandığını belirtiyor.

“İlacın gerçek dünyada kullanımıyla ilgili, özellikle komorbiditeleri olan insanlar bağlamında çözmemiz gereken şeyler var” diyor.

bu üçüncü ölüm biraz farklı, diyor Fillit. İnme geçiren hasta, vaskülit belirtileri veya kan damarlarında iltihaplanma gösterdi.

“Tam olarak ne olduğunu bilmiyoruz, ancak bunun çok, çok nadir olduğunu biliyoruz”, diyor davalara katılan insanlar arasında.

Edelmayer, denemeler sırasında bildirilen en yaygın yan etkilerin infüzyonla ilişkili reaksiyonlar, baş ağrısı ve amiloidle ilişkili görüntüleme anormallikleri (ARIA) olduğunu söylüyor. FDA’ya göre, bu anormalliklerin “bu sınıftaki antikorlarla ortaya çıktığı bilinmektedir. ARIA’nın genellikle semptomları yoktur, ancak nadiren ciddi ve yaşamı tehdit eden olaylar meydana gelebilir.”

FDA bunları ilacın etiketine uyarı olarak eklemiş ve infüzyonla ilgili olası reaksiyonları grip benzeri semptomlar, mide bulantısı, kusma ve kan basıncındaki değişiklikler olarak tanımlamıştır.
Kaça mal olacak?

Eisai, lecanemab’ın maliyetli olacağını söylüyor yılda 26.500 dolar.

Aralık ayında yayınlanan bir taslak raporda, Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü (ICER) 8.500 $ ile 20.600 $ arasında değişen bir fiyat söyledi bir yıl ilacı uygun maliyetli hale getirecektir. Grubun fiyatları belirleme yetkisi olmamasına rağmen, birçok büyük sağlık sigortası fiyatları müzakere ederken grubun raporlarını dikkate alır ve bazı ilaç üreticileri fiyatları belirlerken ICER’in tavsiyelerini dikkate alır.

bir başyazı Neşter geçen ay, maliyetin düşük ve orta gelirli ülkeler için “engelleyici” olacağı ve birçok sağlık sisteminin yaygın bir uygulama için altyapıya sahip olmadığı konusunda uyarıda bulundu.

Medicare Bunu Karşılar mı?

Alzheimer’lı çoğu insanı kapsayan Medicare’i yürüten Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri (CMS), hızlandırılmış ilaçların aksine, klinik faydalara dayalı olarak tam ABD onayı alana kadar amiloid düşürücü ilaçları geniş ölçüde kapsamayacağını belirtti. onay.

Bu, insanların onu almak için ilk başta cebinden binlerce ödeme yapması gerektiği anlamına gelir.

CMS kararı kişi onaylı bir klinik araştırmaya kayıtlı olmadığı sürece Alzheimer hastalığı için hızlı izlenen FDA onaylı ilaçların Medicare kapsamını etkili bir şekilde reddeder.

19 Aralık’ta Alzheimer Derneği bir dava açtı. resmi istek CMS’den yalnızca deneme gereksinimini kaldırmasını ve FDA onaylı Alzheimer tedavileri için tam ve sınırsız kapsam sağlamasını istemek.

CMS içinde diyor Bir deyim bugünkü duyurudan sonra: “Eisai’nin ürünü lecanemab, FDA tarafından hızlandırılmış onay aldığından, CMS’nin mevcut ulusal kapsam belirlemesi kapsamına giriyor. CMS mevcut bilgileri inceliyor ve bu incelemeye dayanarak mevcut kapsamını yeniden değerlendirebilir.”

Bildiride, “Lecanemab daha sonra geleneksel FDA onayını alırsa, CMS daha geniş bir kapsama alanı sağlayacaktır” diyor.

Bu İlaçtan En Çok Kim Yarar Sağlar?

Lecanemab, beyinlerinde amiloid bulunan erken evre Alzheimer hastalığı olan kişiler için bir tedavidir. Bu, diğer bunama türlerine sahip kişilerin veya Alzheimer hastalığının sonraki aşamalarında olan kişilerin bu ilaçla iyileşme ihtimalinin düşük olduğu anlamına gelir.

Lecanemab’ı Kim Yapar?

Japonya merkezli Eisai, ABD’li Biogen şirketi ile işbirliği içinde monoklonal bir antikor olan ilacı geliştiriyor.

Alzheimer Derneği’nin Görüşü Ne?

Dernek hızlandırılmış FDA onayını istedi. Bir açıklamadaklinik araştırma sonuçlarını “memnuniyetle karşıladığını ve daha da teşvik edildiğini” söylüyor.

Verilerin yayınlandığını söylüyor New England Tıp Dergisi lecanemab’ın “Alzheimer hastalığının erken evrelerindeki insanlar için hastalığın seyrini anlamlı bir şekilde değiştirebileceğini” doğruluyor.

“Araştırma hattında gördüğümüz ilerleme bize enerji veriyor. Bilim bize, anti-amiloid tedavilerin bir tedavi olmamasına rağmen, bunların sonu olmayacağını söylüyor.
Alzheimer’ı tedavi etmek – bunlar kesinlikle başlangıç” diyor Edelmayer.
Alternatifler Var mı?

FDA, Biogen’e 2021’de Alzheimer için başka bir ilaç olan Aduhelm’i (aducanemab) üretmesi için hızlandırılmış onay verdi, ancak ilacın etkinliği geniş çapta sorgulandığı için bu hareket tartışmalıydı. O zamandan beri büyük ölçüde piyasadan çekildi.

Aduhelm, 2003’ten bu yana ilk onaylanan erken evre Alzheimer tedavisi olmuştu.

Yorum yapın